Генная терапия
Совокупность методов, направленных на исправление функционирования генов в человеческом организме, называется генной терапией. Она находится на экспериментальной стадии, несмотря на то что уже накоплен определенный опыт ее применения к человеку.
Генная терапия представляет собой яркий пример разрыва между генетическими знаниями и возможностями применить их к реальной медицинской помощи. Изначально она рассматривалась как революционный по своей эффективности способ лечения заболеваний. Несмотря на первые успехи, которые обнадежили исследователей, сейчас энтузиазм экспериментаторов стал слабее.
Различают соматическую и зародышевую (фетальную) генную терапию. Соматическая генная терапия – это воздействие на организм взрослого человека, при котором эффекты вмешательства не передаются по наследству. Зародышевая терапия (она находится пока лишь в стадии разработки) является воздействием на эмбрион, при котором генетические видоизменения могут коснуться всех клеток развивающегося организма, а также оказаться наследуемыми следующими поколениями.
На проведение генной терапии в отношении половых клеток пациента действует международный запрет.
В настоящее время эксперименты по генной терапии на человеке проводятся с большой осторожностью, потому что их результаты могут быть непредсказуемыми. В литературе описано немало успешных случаев применения генной терапии как при наследственной, так и иной патологии.
Однако накопились и отрицательные результаты. Нередко лечебные эффекты от введения в человеческий организм терапевтических генов, оказываются нестойкими: искусственные генные конструкции не функционируют в организме надлежащим, клинически значимым образом. Появились данные и о драматических осложнениях генной терапии. При проведении клинических испытаний отмечены случаи развития лейкемии у пациентов, у которых поначалу, как казалось, наблюдались положительные эффекты[1].
Широкий общественный резонанс вызвал случай в Пенсильванском университете, когда при введении 18-летнему пациенту Дж. Джелсингеру вирусного носителя, содержащего терапевтические гены, возникла острая иммунная реакция, которая проявилась в системном воспалении и завершилась трагическим исходом. Этот случай стал поводом для детальных разбирательств по поводу действительного положения дел с безопасностью клинических испытаний в области генной терапии. Как выяснилось, эксперимент сопровождался многочисленными нарушениями, начиная уже с процедуры получения информированного согласия.
По итогам расследования случая Джслсингера в США была разработана специальная программа обеспечения безопасности и защиты участников исследований[2].
В настоящее время эксперименты по генной терапии в развитых странах предварительно проходят серьезное обоснование с привлечением независимых экспертов и представителей общественности. Кроме того, назрела необходимость более детальной и строгой международной регуляции проведения экспериментов по генной терапии.
Таким образом, несмотря на многообещающий характер этого направления медицинских вмешательств, по причине множества проблем и опасностей, связанных с генной терапией, данный метод лечения, по всей видимости, еще не скоро будет развит до уровня клинической практики.
